Ελπιδοφόρα τα νέα για τους περίπου 4.000 ασθενείς με θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) στη χώρα μας. Σε συνέντευξη τύπου που διοργάνωσε η Ελληνική Αιματολογική Εταιρεία (ΕΑΕ) με αφορμή την Παγκόσμια Ημέρα Θαλασσαιμίας, συζητήθηκε μεταξύ άλλων η αποτελεσματικότητα νέας γονιδιακής θεραπείας η οποία βρίσκεται σε φάση μελέτης και έχει δείξει πάνω από 80% αποτελεσματικότητα στους ασθενείς που έχουν συμμετάσχει στις κλινικές δοκιμές.
Όπως εξήγησε κατά την συνέντευξη τύπου στους δημοσιογράφους ο Δρ. Αντώνης Καττάμης, Πρόεδρος της Ελληνικής Εταιρείας Παιδιατρικής Αιματολογίας-Ογκολογίας, Καθηγητής ΕΚΠΑ Παιδιατρικής Αιματολογίας-Ογκολογίας, Υπεύθυνος Μονάδας Μεσογειακής Αναιμίας Α΄ Παιδιατρικής Κλινικής ΕΚΠΑ, Νοσοκομείο Παίδων “Η Αγία Σοφία”, φαίνεται πως ένα μεγάλο ποσοστό των ασθενών που λαμβάνουν τη θεραπεία θα σταματήσει τις μεταγγίσεις αίματος μέσα στον επόμενο χρόνο. Η γονιδιακή αυτή θεραπεία εφαρμόστηκε με καλά αποτελέσματα σε επίπεδο ερευνητικού πρωτοκόλλου στη Θεσσαλονίκη, στο νοσοκομείο “Παπανικολάου”, το οποίο είναι το μόνο που συμμετέχει αυτή τη στιγμή στην Ελλάδα. Παρόλα αυτά, πρόκειται για μία πολλά υποσχόμενη θεραπεία, η οποία όμως θα πρέπει να αξιολογηθεί πλήρως προκειμένου να γνωρίζουμε τα τελικά αποτελέσματα για την ασφάλειά τους και η οποία, όπως τονίστηκε, δεν είναι απλή ούτε εύκολη θα είναι πολύ ακριβή για το σύστημα υγείας, με πιθανό κόστος περίπου 1 εκατομμύριο ανά ασθενή.
Όπως όμως συμπλήρωσε ο Πρόεδρος της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας και Πρύτανης του Ε.Κ.Π.Α., Δρ. Μελέτιος Αθανάσιος Δημόπουλος, Καθηγητής Αιματολογίας – Ογκολογίας, Διευθυντής Θεραπευτικής Κλινικής Ιατρικής Σχολής ΕΚΠΑ, υπάρχει πλήρης ετοιμότητα σε νοσοκομεία στην Αθήνα όπως στο Νοσοκομείο Παίδων “Αγ. Σοφία”, τον Ευαγγελισμό, τον Άγιο Σάββα, το Αττικό, το Λαϊκό και ορισμένα νοσοκομεία στην περιφέρεια, ώστε να μπορεί να εφαρμοστεί η θεραπεία όταν πάρει έγκριση. Προς το παρόν, έχει κατατεθεί φάκελος στους αρμόδιους οργανισμούς έγκρισης φαρμάκων στις ΗΠΑ και στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή και η έγκριση αναμένεται να δοθεί σε περίπου έναν χρόνο.
Η θαλασσαιμία είναι μια κληρονομική αιματολογική διαταραχή που προκαλείται από ένα γενετικό έλλειμα της αιμοσφαιρίνης, βασικού συστατικού των ερυθρών αιμοσφαιρίων και απαραίτητη για τη μεταφορά του οξυγόνου στον οργανισμό. Το έλλειμα αυτό έχει ως αποτέλεσμα την παραγωγή μειωμένων και μη λειτουργικών ερυθρών αιμοσφαιρίων και μπορεί να προκαλέσει από ήπια μέχρι πολύ σοβαρής μορφής αναιμία, με άμεση ανάγκη μεταγγίσεων.
Η νόσος πλέον δεν αφορά μόνο την περιοχή της Μεσογείου, από την οποία προέρχεται και το όνομα. Τα τελευταία χρόνια η Θαλασσαιμία έχει εξαπλωθεί σε όλο και περισσότερες χώρες, λόγω της αυξημένης μετανάστευσης που παρατηρείται. Το 1,5% του παγκόσμιου πληθυσμού είναι φορείς και κάθε χρόνο γεννιούνται 60.000 πάσχοντες, κυρίως σε αναπτυσσόμενες χώρες. Στην Ελλάδα, η μέση συχνότητα ετεροζυγωτών β-θαλασσαιμίας αντιστοιχεί στο 8% του πληθυσμού και η επιτυχημένη εφαρμογή του προγεννητικού ελέγχου έχει υπάρξει καταλυτική για την εντυπωσιακή μείωση των γεννήσεων σε μονοψήφιο αριθμό ετησίως.